Journal C'est à dire 226 - Novembre 2016

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Cette édition 2016 marque le 30 ème anniversaire du Télé- thon. Vendredi 2 et samedi 3 décembre, les bénévoles vont continuer à se mobiliser avec en tête les formidables avan- cées que leurs actions ont déjà permises. Mais tous savent que le combat contre les maladies génétiques est encore long. On peut compter sur les gens du Pays Horloger et du Saugeais pour poursuivre la lutte.

Vers la production de médicaments YposKesi est le premier indus- triel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares. S ituée à Évry, cette plateforme indus- trielle, effective depuis le 2 novembre dernier, est constituée de plus de 100 experts de la bioproduction et dotée d’un premier bâtiment de production de 5 000 m 2 (anciennement Généthon Bio- prod). Elle vise le leadership européen et, à cet effet, concentrera, en 2021, près de 300 ingénieurs, pharmaciens, techniciens et experts sur trois bâtiments de production totalisant 13 000 m 2 . Elle répond ainsi aux besoins des labora- toires de l’A.F.M.-Téléthon ainsi qu’à ceux des acteurs académiques et indus- triels des biotechnologies pour les essais cliniques ou pour une diffusion post- A.M.M. (Autorisation de mise sur le mar- ché). Les premiers lots thérapeutiques produits par cette plateforme sont des lots de thérapie génique pour des mala- dies du muscle, du sang, du système immunitaire. La société YposKesi est gouvernée par l’A.F.M.-Téléthon de façon majoritaire et par Bpifrance via le fonds d’inves- tissement S.P.I. “Sociétés de Projets Industriels”, géré pour le compte de l’État. L’A.F.M.-Téléthon apporte le savoir- faire développé par ses laboratoires Généthon et C.E.C.S./I-Stem, ainsi que les capacités de productions déjà exis- tantes, et investira, d’ici 2022, 37,5 mil- lions d’euros. Le fonds S.P.I. investira au total 84 millions d’euros dans le cadre du Programme d’Investissements d’Ave- nir. n

La présidente de l’A.F.M.-Téléthon

“Nous voulons tenir la promesse que nous avons faite à nos enfants” L’A.F.M.-Téléthon vient d’annoncer la création prochaine d’une pla- teforme industrielle de production de médicaments de thérapies génique et cellulaire. Cette plateforme sera la plus importante en Europe. Elle doit permettre la mise à la disposition des malades, des premiers traitements innovants issus de la recherche française, fortement impulsée et soutenue par l’A.F.M.-Téléthon. Sa présidente Laurence Tiennot-Herment revient sur cette étape-clé du combat.

Tiennot-Herment, présidente de l’A.F.M.-Téléthon.

C’ est à dire : Avec la créa- tion de cette plateforme industrielle, l’A.F.M.- Téléthon ouvre un nou- veau chapitre de son histoire. Peut- on parler de révolution ? Laurence Tiennot-Herment : Je par- lerai plutôt d’évolution naturelle, car cela s’inscrit véritablement dans la continuité de notre histoire. Pendant toutes ces années où nous avons finan- cé la recherche, notre but a toujours été le même : guérir. La recherche, c’est seulement le passage obligé pour déve-

multiplient, nous devons anticiper l’éta- pe suivante. Cette plateforme indus- trielle est l’outil indispensable pour aller jusqu’à la production à grande échelle et la commercialisation de ces thérapies innovantes, qu’il s’agisse de thérapie génique ou de thérapie cel- lulaire. Càd : Quelle est la stratégie de l’A.F.M. pour amener les médica- ments jusqu’aux malades ? L.T.-H. : En tant qu’association de malades, notre objectif n’est pas de réa-

un défi immense, un défi d’envergu- re internationale que nous relevons. Pour cela, nous créons notre propre outil de production et de commercia- lisation car les compétences et les exper- tises se trouvent dans nos équipes au sein de nos laboratoires et parce que ces promesses thérapeutiques sont également issues de leur savoir-faire Nous devons également être en capa- cité de mener jusqu’au marché des thé- rapies qui s’adresseraient aux plus rares des maladies rares. Càd : En tant que nouvel acteur du domaine du médicament, quelle est votre particularité ? L.T.-H. : Nous sommes une associa- tion de malades et de parents de malades , en cela, notre priorité c’est l’intérêt des malades. Nous voulons aller jusqu’au bout de notre combat et garantir au plus grand nombre l’accès à ces traitements innovants, à un prix juste et maîtrisé. Cette notion de prix juste et maîtrisé s’appuie d’abord sur notre volonté de transparence, trans-

parence dans l’élaboration du prix et en se basant sur les coûts de R & D, de production et la prise en compte de la pérennisation de la structure. Nous avons la chance dans cette nouvelle aventure d’être accompagnés par la Banque Publique d’investissement de l’État, Bpifrance, qui partage notre stratégie d’intérêt général. Nous avons une promesse à tenir vis- à-vis de nos enfants mais également de tous les donateurs et bénévoles qui se mobilisent pour le Téléthon depuis 28 ans. Mettre tout en œuvre pour gué- rir des maladies longtemps considé- rées comme incurables, mettre fin à la fatalité et à l’inéluctable qui frappaient nos familles, c’est notre moteur et tant que nous n’aurons pas réussi, cela le restera. Le chemin parcouru depuis le premier Téléthon est impressionnant mais celui qu’il reste à parcourir l’est tout autant car ne l’oublions pas, pour 99 % des maladies rares, il n’y a tou- jours aucun traitement. n Propos recueillis par D.A.

lopper des thérapies inno- vantes efficaces contre les maladies rares. Depuis ces dernières années, les essais cliniques se sont multipliés et nous disposons, depuis

liser des prouesses scienti- fiques mais bien de mettre à la disposition des malades des traitements efficaces. Les thé- rapies innovantes (thérapies génique et cellulaire) consti-

“Le chemin parcouru est impression- nant.”

2013, d’un outil pré-industriel de pro- duction de médicaments de thérapie génique (Généthon Bioprod) qui nous permet de répondre en partie aux besoins des chercheurs menant ces essais. Alors que les preuves expéri- mentales d’efficacité chez l’Homme se

tuent une médecine nouvelle en plein essor mais les premiers candidats médi- caments aujourd’hui développés ne sont que des “prototypes”. Personne dans le monde n’est en capacité de les produire, à grande échelle, avec un “design” parfait et reproductible. C’est