Journal C'est à Dire 160 - Novembre 2010

D O S S I E R

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Recherche Encore des avancées médicales

Depuis 24 ans, grâce à l’élan populaire du Téléthon, l’A.F.M. bouscule le monde de la recherche et de la génétique. Patiemment, mais sûrement.

d’investissement. “Avec cet essai, notre laboratoire Généthon, financé quasi exclusivement par la générosité publique à travers le Téléthon, démontre son exper- tise pour la production de médi- caments de thérapie génique, la préparation et la réalisation d’essais cliniques. Il confirme ainsi sa capacité à être un acteur majeur au plan international pour démontrer l’efficacité de la thérapie génique pour les mala- dies rares” se félicite Lauren- ce Tiennot-Herment, Présiden- te de l’A.F.M. et de Généthon. Grâce aux dons du Téléthon, ce sont 36 essais thérapeutiques en cours ou à venir que soutient l’A.F.M.

Q ue de chemin parcouru depuis les premières cartes du génome humain établies en 1992 par Généthon, le laboratoire de l’A.F.M. ! Impossible de ne pas parler de la guérison des bébés- bulles obtenue par thérapie génique en 2000. L’histoire se poursuit. 2010 marque le pre- mier succès de thérapie génique pour une maladie du sang : la beta-thalassémie. En septembre dernier, un jeu- ne adulte atteint par cette mala- die grave a été soigné avec suc- cès grâce à un protocole utili- sant un nouveau vecteur. Cet- te thérapie génique s’avère suf- fisamment efficace pour que, plus de trois ans après le début du traitement, le patient n’ait plus besoin de transfusions san- guines pour mener une exis- tence normale alors qu’il était jusqu’alors transfusé tous les mois pour permettre sa survie. L’essai clinique dirigé par le Pr Philippe Leboulch se poursuit encore aujourd’hui pour confir-

mer ce résultat sur la durée et chez d’autres maladies. Autre bonne nouvelle annoncée en février 2010, le lancement par Généthon d’un nouvel essai chez des enfants souffrant d’un défi- cit immunitaire sévère et extrê- mement rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich. Cette maladie se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma. Le pronostic vital est très réservé pour les enfants qui en sont atteints. Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immuni- taire mais elle nécessite un don- neur compatible et comporte un risque non négligeable d’échec. La thérapie génique représen- te donc un espoir majeur pour les malades en attente de thé- rapie. L’essai clinique qui a démarré début 2010 est l’aboutissement de travaux menés depuis 2002 par l’équipe d’Anne Galy au sein du laboratoire Généthon. Huit ans de travaux qui ont néces- sité 10 millions d’euros

2010 marque le premier succès de thérapie génique pour une maladie du sang.

Les 4 villages Téléthon du Haut-Doubs affichaient la meilleure progression française l’an dernier. Les secrets de la réussite. Dons Le Haut-Doubs : champion de France 2009

J ean Garreau, le coordi- nateur de l’A.F.M. sur le Haut-Doubs, est un béné- vole heureux. C’est le seul coordinateur français qui puis- se positiver avec un résultat en croissance. “Les villages Téléthon du Haut-Doubs, à savoir Pon- tarlier, Grand’Combe-Châteleu, La Longeville et Frambouhans ont reversé à l’A.F.M. un béné- fice global de 183 833 euros, soit une progression de 6 % par rap- port à l’édition 2008.” On a souvent souligné la géné- rosité des habitants du Haut- Doubs. Sans pour autant pen- résident donc les clefs de cet- te fidélité sans faille ? On a cou- tume de dire que les amitiés dans le Haut-Doubs sont dif- ficiles à établir mais pratique- ment indéfectibles. Les graines de la résistance à la maladie dont la paternité revient à Ber- nard Barataud, l’instigateur du Téléthon, ont germé dans ce ter- reau fertile. C’est finalement la conjonction d’un homme et d’un territoire que rien ne devait rap- procher. La dynamique s’est ensuite pro- pagée à partir du Val de Mor- teau pour s’étendre au plateau de Maîche, à la plaine de l’Arlier et au pays sauget. On sait aus- si, mais ce n’est pas une spé- ser qu’elle puisse atteindre de tels niveaux. D’autant plus que la bande frontalière a aussi subi l’impact de la crise économique. Où

cificité doubiste, que le Téléthon fonctionne toujours mieux à la campagne qu’en ville. La sau- ce a bien du mal à prendre à Besançon par exemple même si le propos n’est pas de pointer du doigt les bons ou les mau- vais élèves. Le côté festif du Haut-Doubs, sa culture de la coopération concrétisée de la plus belle manière qui soit avec le com- té contribue certainement à la pérennité de cet élan de géné- rosité. On peut aussi ajouter le côté frontalier, l’amour du pays, le sens de la parole donnée et rouges très attractifs. Les orga- nisateurs ont aussi un sens aigu des affaires comme on peut le constater avec tous les efforts déployés dans le sponsoring ” , poursuit le coordinateur de l’A.F.M. Le cru 2010 s’annonce très pro- metteur. À Maîche, on fêtera les 10 ans de la formule village Télé- thon. Aux Gras, on repart sur les mêmes bases de l’édition 2003 qui fut mémorable. Les “Cailleux”‘ d’Arçon sont fidèles à la réputation des Saugets dans l’organisation d’événements fes- tifs. Et du côté de Pontarlier, tout semble bien engagé aux Granges-Narboz. Affaire à suivre. l’ingéniosité des mon- tagnons. “Chaque vil- lage téléthon du Haut- Doubs a toujours su fai- re preuve d’imagination pour trouver des fils

Une fidélité sans faille.