Journal C'est à Dire 127 - Novembre 2007

D O S S I E R

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Le grand virage des traitements Une ultime étape qui s’annonce longue et difficile. L’A.F.M. soutient actuelle- ment de nombreux essais sur l’homme : 15 sont en cours et plus de 20 sont en préparation. Ils concernent plus de 30 maladies différentes. Recherche

D ès la fin des années quatre-vingt, l’A.F.M. dessinait le chemin du médicament et ses étapes : les premières cartes du génome humain, la traque des gènes responsables de maladies, lamise au point des gènes-médi- caments… Stratégie payante : avec le 21 ème Téléthon, le grand virage des traitements est bel et bien amor- cé. Ces deux dernières années, plusieurs essais menés sur des gros animaux naturellement malades, mais aussi sur l’homme, ont obtenu des résul- tats significatifs pour des mala- dies du sang, de la peau, de la

vision, du cerveau ou neuro- musculaires. La thérapie génique, cette technique inno- vante qui consiste à utiliser un gène comme médicament ou à réparer un gène malade, a

les essais sur l’homme se mul- tiplient partout dans le monde. L’A.F.M., à elle seule, en sou- tient une trentaine, concernant 25 maladies différentes, des maladies rares mais également une maladie modèle fréquente comme l’infarctus du myo- carde. La révolution médicale tant atten- due par les malades est clairement en marche, mais le défi reste immense. Un essai sur l’homme coûte plu- sieurs millions d’euros et la mise au point d’un médicament néces- site plus de 10 ans… Or, il exis-

confirmé son efficaci- té dans plusieurs maladies. Tout aussi novatrice, l’utilisation de cellules souches capables de se transformer en dif-

les essais sur l’homme se multiplient partout dans le monde

férents types de cellules (foie, rein, cœur, sang) paraît de plus en plus prometteuse pour recons- truire des organes lésés. Désor- mais, qu’il s’agisse de ces voies nouvelles ou de pharmacologie,

En 2006, l’A.F.M. a contribué au lancement de deux grands réseaux européens.

te plus entre 6 000 et 8 000 mala- dies rares. Gagner en efficaci- té : c’est le maître-mot de l’A.F.M. La réponse passe par une col- laboration accrue entre tous les acteurs impliqués dans la recherche à l’échelle interna- tionale. L’A.F.M. s’y emploie. En 2006, elle a contribué au lan- cement de deux grands réseaux européens : TREAT-NMD, qui

mobilise 21 équipes de cher- cheurs de 14 pays pour le trai- tement des maladies neuro- musculaires et Myoamp, qui réunit 8 équipes de 5 pays autour de la thérapie cellulaire pour la myopathie de Duchenne. Par ailleurs, elle soutient Eurodis, la fédération européenne des associations de maladies rares, dont l’action a permis notam-

ment l’adoption d’une législa- tion permettant aux industriels de développer des médicaments dits “orphelins” pour les mala- dies rares. Fédérer les énergies, les connais- sances, les compétences et les moyens : un atout indispensable pour vaincre la maladie et réus- sir le grand virage des traite- ments.

La mise au point d’un médicament nécessite plus de 10 ans.

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